【重大突破】基因魔剪！外媒：中國首用基因編輯干細胞抗艾！

9月12日，中國北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心陳虎研究組及首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京佑安醫(yī)院吳昊研究組合作在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細胞在患有艾滋病合并急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》的研究論文，建立了基于CRISPR在人成體造血干細胞上進行CCR5基因編輯的技術(shù)體系，利用基因編輯手段在人體造血干細胞中失活CCR5基因，并將編輯后的干細胞移植到HIV（艾滋病病毒）感染合并急性淋巴細胞白血病患者體內(nèi)產(chǎn)生效果，這在世界上尚屬首次。而由超低溫冰箱和液氮罐產(chǎn)品構(gòu)成的生物樣本庫對于基因編輯技術(shù)發(fā)揮了重要作用！

干細胞療法想必諸多行業(yè)人士都已經(jīng)很熟悉了，在干細胞療法飛速發(fā)展時，又有一種新型技術(shù)因能表現(xiàn)出強大的治療潛力而進入大家的視野，那就是基因編輯技術(shù)！

基因編輯技術(shù)是一種能對目標基因進行“編輯”，實現(xiàn)對特定DNA片段的敲除、摻入的一種技術(shù)；科學(xué)家們對人體基因進行有效編輯有望治療一系列人類疾病！

然而如何在造血干細胞中進行高效基因編輯一直是該領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)臨床應(yīng)用的關(guān)鍵瓶頸。為了實現(xiàn)該技術(shù)在臨床上的應(yīng)用，鄧宏魁研究組也是進行了一系列的優(yōu)化。而本次基于CRISPR的成體造血干細胞基因編輯技術(shù)能夠在患者體內(nèi)實現(xiàn)長期穩(wěn)定的基因編輯效果，便是研究員們優(yōu)化基因編輯獲得的成功。

基因編輯的造血干細胞移植流程圖

除了前文中介紹的首用基因編輯干細胞抗艾成功案例外，近年來，科學(xué)家們在干細胞基因編輯領(lǐng)域取得了大量的研究進展，而與此同時，在國家政策的大力支持下，我國干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅猛，如今已經(jīng)形成了全產(chǎn)業(yè)鏈模式。

拜澳泰克生物醫(yī)學(xué)科技（沈陽）有限公司

拜澳泰克主要從事以動物及細胞的基因工程改造和細胞再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域研發(fā)與轉(zhuǎn)化應(yīng)用產(chǎn)業(yè)。目前項目重點在細胞再生醫(yī)學(xué)及基于基因編輯的二代間充質(zhì)干細胞領(lǐng)域進行關(guān)鍵核心技術(shù)的研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

2018年，中科美菱與拜澳泰克生物醫(yī)學(xué)科技（沈陽）有限公司（簡稱“拜澳泰克”）確定了戰(zhàn)略合作關(guān)系。拜澳泰克樣本庫內(nèi)，在工作人員的引導(dǎo)下，我們參觀了拜澳泰克的生物樣本庫、綜合細胞庫。在這個譽為東北地區(qū)大規(guī)模能夠提供一站式細胞再生醫(yī)學(xué)服務(wù)的生物醫(yī)學(xué)科研轉(zhuǎn)化中心內(nèi)，我們看到了數(shù)十臺二代超低溫冰箱以及液氮罐產(chǎn)品正在穩(wěn)定運行。

工作人員表示，拜澳泰克，是由德國歸國華人科學(xué)家團隊歸國投資的高科技企業(yè)，先后在沈陽、江西都建立了實驗室，實驗室內(nèi)所使用的低溫儲存類產(chǎn)品均為中科美菱生產(chǎn)。作為海外歸國的科學(xué)家團隊，他在偶然的一次機會中接觸到中科美菱二代超低溫冰箱，便被它精致的外觀吸引，更獲知它穩(wěn)定的運行狀態(tài)，可以確保樣本安全儲存，便確定了與中科美菱展開深入合作的想法。當然，在長達數(shù)月的使用中，中科美菱超低溫產(chǎn)品的穩(wěn)定運行，更讓他堅信了自己當初正確的選擇！

相信未來，我國科研人員們一定能在優(yōu)勢重點領(lǐng)域取得科學(xué)理論和核心技術(shù)的原創(chuàng)性突破，并推動干細胞研究成果向臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化。而中科美菱也必將研發(fā)出更多安全、穩(wěn)定、高效的低溫儲存產(chǎn)品，為我國干細胞及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)技術(shù)水平的跨越式發(fā)展保駕護航！